29 DE JUNIO DÍA MUNDIAL DE LA ESCLERODERMIA, EN BUSCA DE UNA CURA O MEJORA

Hola a tod@s! Como much@s ya sabéis, el 29 de junio es el día mundial de la Esclerodermia.
En mi entrada del año pasado, contaba un poco de manera resumida, el porqué se escogió este día y el significado de su logo realizado por el pintor Paul Klee. Paciente de esclerodermia. Os dejo con el enlace:
http://www.gema-avefnix.blogspot.com.es/2012/06/29-de-junio-dia-mundial-de-la.html 

PAUL KLEE

En otras entradas he ido explicando poco a poco,  lo que es esta enfermedad, y algunos de sus síntomas, que aunque para tod@s no sean iguales, o no se les manifieste de la misma manera.. son síntomas en los cuales podemos coincidir quienes la padecemos. Por lo tanto, es ahí donde se encuentra una de las mayores dificultades para un diagnóstico temprano o certero,  creando confusión con otras enfermedades. 

Me "metí en la boca del lobo" con esta iniciativa, es una enfermedad poco frecuente, la padecemos una de cada cinco mil personas y muy dura en un alto porcentaje de personas que la padecemos.. y por lo tanto much@s personas prefieren anonimato. Lo comprendo perfectamente, porque supongo que a nadie tiene que importarle lo que nos pasa.. los problemas en casa se quedan.. y curiosamente soy de esa opinión! Pero ahora pensándolo bien me embarqué en todo esto por una buena causa, intentar aportar lo mejor que puedo todo lo que sé y he vivido, para que si hay alguien que se siente perdid@ o sol@, como yo me sentí en algún momento, no por falta de arropo de las personas que de verdad me quieren, sino el no tener desahogo o alguien que realmente pudiera comprenderme en esa incertidumbre,

Pues esta es la finalidad de  este rinconcito, no es simplemente una web de información, sino un sitio de descarga emocional muy grande. Y de ayuda recíproca. Pienso que llevar una enfermedad así no es cosa de poder arrastrarlo un@ sol@. hay que tener el valor de aceptarlo poco a poco, adaptarse y no esconderse de ello, ya que no es ningún crimen el que nos haya tocado luchar con esto.. al contrario es digno de admirar.. tardé algunos años en comprender esto ültimo... y es curioso pues me lo hizo entender una persona que no me conocia de nada, y daba muy buenos consejos.

yo ya no me escondo ... tan solo intento dar esquinazo o ignorar lo que me puede perjudicar, y ésto es una medicina válida para tod@s!

A continuación os resumo de la mejor manera de lo que es la esclerodermia, por si aün hay alguien que no le ha quedado claro, o es la primera vez que lo lee.

¿Qué es?

La esclerodermia es una enfermedad poco entendida que causa endurecimiento generalizado de la piel, especialmente en las manos y la cara. También puede dañar los pulmones, el corazón, los riñones, las vías respiratorias, los músculos y las articulaciones. (Pero recalco que no en todos los casos tienen exactamente estos síntomas)

Es un trastorno autoinmune prolongado (crónico), una enfermedad en la cual las defensas inmunes del cuerpo atacan por error las propias células del cuerpo en vez de protegerlas de los invasores externos. La esclerodermia también podría llamarse esclerosis sistémica progresiva.

Existen dos tipos de esclerodermia: en la forma limitada, también llamada esclerosis sistémica, la piel es el blanco principal. En la forma difusa(esclerosis sistémica difusa), el daño no solo afecta la piel sino también los pulmones, los riñones y otros órganos internos.(aunque están descubriendo nuevas formas y existen diversos tipos, Crest, Parry Romberg, Bechet, ètc).

En personas con esclerodermia, los científicos han identificado proteínas inmunes anormales llamadas autoanticuerpos, que están programados para atacar los componentes específicos de las células del cuerpo. Ellos también han detectado acumulaciones anormales de células T protectoras (glóbulos blancos que son parte del sistema inmune) en la piel y otras regiones. Aunque los científicos no comprenden exactamente lo qué sucede, creen que el sistema inmune, quizá involucrado en estos autoanticuerpos o células T, por alguna razón dañan los arterias más pequeñas del cuerpo, llamadas arteriolas. Estas arteriolas dañadas filtran líquido, que causa inflamación (hinchazón). Ellas también liberan factores químicos que estimulan células llamadas fibroblastos para producir demasiado colágeno, una proteína fibrosa. En la piel, esto conduce al engrosamiento, endurecimiento y tirantez. En otra área del cuerpo, el ataque autoinmune de esclerodermia puede dañar las vías digestivas, los recubrimientos de las articulaciones, la vaina tendinosa (de tendones) exterior, los músculos (incluidos el músculo cardiaco), porciones del corazón que regulan el ritmo cardiaco, los vasos sanguíneos pequeños y los riñones.

Es rara la esclerodermia, que afecta alrededor de 14 de cada 1 millón de personas alrededor del mundo, y es más común en mujeres de 35 a 54 años.(aunque hoy día aparece a cualquier edad). Además se desconoce la causa de esta enfermedad. Por alguna razón, las células llamadas fibroblastos producen demasiado tejido de tipo cicatricial en la piel y los órganos de todo el cuerpo. Se ha propuesto un número de teorías para explicar esto, incluidas anomalías en la función de los vasos sanguíneos, proteínas y anticuerpos anormales en la circulación y cantidades de mensajes químicos anormales que ordenan a los fibroblastos a volverse excesivamente activos. Dado que la esclerodermia es más común en mujeres durante su vida fértil, los investigadores han buscado un factor relacionado con el embarazo para explicar porqué se desarrolla la esclerodermia. Una teoría sugiere que las células fetales sobrantes pueden aún circular en el torrente sanguíneo de la madre décadas después del embarazo, y podrían influir como desencadenantes de los cambios autoinmunes detrás de la esclerodermia. También se han propuestos como posibles causantes, los factores genéticos y los desencadenantes infecciosos.

Estudios anteriores han relacionado a la esclerodermia con la exposición a ciertos químicos, específicamente el cloruro de vinilo, la resina epoxi y los hidrocarburos aromáticos. Algunas personas que tomaron triptófano, un aminoácido que solía ser usado como suplemente dietario, desarrollaban una condición similar a la esclerodermia llamada síndrome de mialgia-eosinofilia. Dado que el triptófano se eliminó del mercado, no se han informado más casos del síndrome de mialgia-eosinofilia; no obstante, la evidente relación entre el triptófano y el síndrome de mialgia-eosinofilia incrementa la posibilidad de que la exposición a algo en el medio ambiente podría desencadenar la esclerodermia.

INVESTIGACIONES:

Quiero compartir en este apartado las investigaciones, proyectos y estudios en curso, muchos de los cuales precisan de la participación directa de los afectados y financiación para seguir llevándolos a cabo... aunque a veces como he explicado en otras entradas por desgracia juega un papel importante la rentabilidad y esa frase de "mientras a mi no me toque".... En cada caso, se explica como participar y/o se dan los datos de contacto para todos los que estéis interesados. Pero os recomendamos comentarlo siempre con vuestro médico, que podrá daros más detalle, daros su opinión y ayudaros.

Artículo traducido de la página web de FESCA Marzo 2013

Investigación de nuevo tratamiento para la esclerosis sistémica
La esclerosis sistémica (SSc) es una forma sistémica de esclerodermia con una rápida progresión, para la que actualmente aún no hay tratamiento.
La esclerosis sistémica es una enfermedad crónica autoinmune que se caracteriza por la fibrosis del tejido conectivo, afectando órganos como el corazón, los riñones, pulmones y la piel. La enfermedad pulmonar intersticial es una de las principalesmanifestaciones de la esclerosis sistémica, pudiendo llegar a ser, en función del grado de inflamación pulmonar y fibrosis, una enfermedad severa en el pulmón.
Aunque el proyecto de investigación DeSScipher3 incluye ensayos observacionales con el objetivo de mejorar nuestro entendimiento de las condiciones de la enfermedad así como la calidad de vida de los pacientes, aún existen necesidades por cubrir en cuanto a tratamientos de la enfermedad o de órganos específicos en la esclerosis sistémica.
La buena noticia es la iniciación de un ensayo de fase II para la investigación de la eficacia general y seguridad del CC-4047 (pomalidomide) en pacientes de esclerosis sistémica con
enfermedad intersticial del pulmón. El CC-4047 ha demostrado potentes efectos antifibróticos en un modelo preclínico de fibrosis de piel, y los investigadores, liderados por el Dr.Jörg
Distler de la Universidad de Erlangen-Nuremberg en Alemania, llegaron a la conclusión de que estos datos respaldan estudios clínicos en esclerosis sistémica.
.
El ensayo, titulado “Estudio de fase II de prueba de concepto, multicéntrico, randomizado,
doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de pomalidomida (CC-4047) en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa con enfermedad pulmonar intersticial” [NCT01559129]5 ha sido diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con CC-4047 en pacientes de
esclerosis sistémica con enfermedad pulmonar intersticial

. Desde su iniciación, se cuenta
actualmente con 47 centros activos en 10 países: Alemania, Australia, España, Estados Unidos, Francia, Italia, Polonia, Reino Unido, Rusia y Suiza. El objetivo es involucrar a 88 pacientes en un año, y aproximadamente en 55 centros.
La progresión de esta terapia potencial en fase II es muy alentadora, particularmente en una enfermedad tan rara y para la que no se dispone de tratamiento. Para participar en el ensayo,o simplemente para mayor información, se puede consultar la página web

http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01559129 .

Afectados de Esclerosis Sistémica,
El 1 de abril de 2013 empezó el proyecto DeSScipher, primer proyecto internacional de investigación con financiación europea

¿QUÉ ES DeSScipher?

DeSScipher es el acrónimo de “descifrar el tratamiento óptimo de la esclerosis sistémica” (en inglés
“to decipher the optimal management of systemic sclerosis”). El objetivo de este proyecto es
mejorar las estrategias de tratamiento en la esclerosis sistémica, y con ello aumentar la calidad de vida de los afectados en el futuro. Se trata de un proyecto internacional de cinco estudios observacionales, no experimentales, que se llevarán a cabo a lo largo de un periodo de al menos 3 años.
¿Qué significa “observacional”? 
A diferencia de un estudio experimental, que es un estudio planteado para, por ejemplo, comparar un nuevo medicamento con un placebo en una enfermedad determinada,
un estudio observacional aborda cuestiones similares, investigando los efectos de medicamentos aprobados en casos reales de tratamientos, pero sólo consiste en un seguimiento de la enfermedad, no aplicándose ninguna intervención en el paciente, e investiga en ese sentido si un tratamiento existente
es beneficioso o no. Los pacientes mantienen su medicación, siguiendo la práctica clínica habitual, y esa medicación sólo es modificada por necesidades médicas del paciente, y no por razones
relacionadas con su participación en el ensayo.

¿QUÉ AFECCIONES DE ÓRGANOS VAN A SER INVESTIGADOS EN DeSScipher?
Los cinco ensayos observacionales están diseñados para cubrir diferentes fases evolutivas de la enfermedad, desde las primeras manifestaciones relevantes como úlceras digitales (ensayo 1) y deterioro de las manos por artritis (ensayo 2), a manifestaciones posteriores más severas como enfermedad pulmonar intersticial (ensayo 3), hipertensión pulmonar (ensayo 4) y enfermedad cardiaca severa (ensayo 5). Además de estos objetivos principales, también se abordarán diversas cuestiones clínicas de relevancia, fundamentadas en un amplio número de afectados.

¿DÓNDE PUEDO OBTENER MÁS INFORMACIÓN DE DeSScipher?

Se ha creado una página web, www.desscipher.eu , con una sección especial para pacientes. Dicha
página web se irá ampliando en un futuro, pero ya se puede encontrar en la misma la información
básica de los ensayos,

¿CÓMO PUEDO PARTICIPAR EN DeSScipher?

Partiendo de los centros participantes principales, cada centro EUSTAR al igual que todos aquellos centros de cuidados especializados en esclerosis sistémica, pueden incluir sus pacientes. Se pueden consultar en la página web los datos de contacto de los centros que participan actualmente. Si su hospital aún no ha colaborado en DeSScipher, y quiere participar en los ensayos, simplemente pregunte en su hospital a su médico si desea que el hospital sea un centro colaborador. 

En fin, espero haberos aportado información, y siento que esta entrada haya sido tan extensa, pero debido al tema que se trataba, he creído conveniente soltar todo este "rollo", no busco agradecimientos, ni fama, ni ser centro de atención.. como pocas personas que no me conocen de nada, han dado a entender.... no soy médico,,, ni tengo especialidad en medicina... me llamo Gema y soy una Barcelonesa, con tìtulo de Gestión Administrativa,,, en busca de una cosa muy sencilla... divertirme y rodearme de personas que me den cariño sincero.... el resto...   igual que tod@s es... ....

LA ESPERANZA